記者：何為無董事長，您好！今天（2019年8月12日）是注射用鹽酸美法倫正式上市的日子，也標志著英創(chuàng)遠達（CASI）成為一家在中國醫(yī)藥市場上成功進行全面商務運營的公司，能否為我們簡單介紹一下公司？

　　何為無：2012年時，中國醫(yī)藥市場和國際相比有較大的缺口，有大量在國外臨床上已經(jīng)十分成熟的藥物中國還沒有，所以當時我和我的合伙人認為，如果能夠把國外一些經(jīng)典的好藥引進到中國來，那將對中國的患者有極大的幫助，同時，市場前景也會十分良好。為實現(xiàn)這一目標，我們認為最好有一個美國上市公司的平臺。于是在2012年當年，IDG資本、美國凱鵬華盈（投資亞馬遜和谷歌的著名風險投資基金）和我自己的基金道康致和（ETP）實際控股了一家納斯達克上市公司，這家公司就是現(xiàn)在的CASI。

　　CASI的總部位于美國馬里蘭州的洛克威爾市。美國總部不僅僅是投資平臺，它還肩負著臨床開發(fā)和業(yè)務發(fā)展（business development）的重任。在中國我們有一支執(zhí)行力和專業(yè)性很強的運營及營銷團隊。相較許多中國醫(yī)藥企業(yè)，CASI有更多的機會和美國科研機構和初創(chuàng)企業(yè)溝通，了解醫(yī)藥領域最前沿的發(fā)展和科技；我們選出被美國FDA批準上市且臨床效果比較好的藥品，在中國加速商業(yè)化進程，使中國老百姓能夠獲得最佳治療方案。

　　我們在2016年首先從美國Spectrum公司引進了三個產(chǎn)品到中國市場，其中一個就是注射用鹽酸美法倫。依照CASI的策略，我們迅速在中國注冊這款產(chǎn)品，在2018年11月獲得國家藥監(jiān)局免臨床上市資格。今天是值得紀念的一天，CASI的美法倫正式投放市場，已有病人開始接受治療了。

　　記者：美法倫是CASI上市的第一個產(chǎn)品，能否請您給我們簡單介紹一下美法倫？

　　何為無：美法倫是用于多發(fā)性骨髓瘤適合自體干細胞移植患者的清髓預處理。國內外多發(fā)性骨髓瘤治療指南中都推薦自體干細胞移植作為一線首選治療方案，而高劑量美法倫就是多發(fā)性骨髓瘤自體干細胞移植前預處理的金標準。

　　我來打個比方：病人得了多發(fā)性骨髓瘤后，身體的血液就像草坪上突然長了雜草（癌細胞），而雜草比嫩草長的快，正常的嫩草就沒有生存空間了。如果雜草太多嫩草全給擠掉，紅細胞不夠人就慢慢死亡了。治理雜草最簡單徹底的方法就是換草坪，但由于草坪上面雜草很多，換草坪之前一定要把長滿雜草的草坪處理一遍，否則新的草籽種進去也長不出來，因為土地已經(jīng)占完了。可以把美法倫理解成一種除草劑，輸入體內后把含有癌細胞的骨髓細胞清理了。在清髓前，通過干細胞采集并清理其中的癌細胞，清髓后再把病人自體、經(jīng)過處理的干細胞移植回來。從國外的數(shù)據(jù)來看，自體干細胞移植治療多發(fā)性骨髓瘤效果很好，就算進入新藥時代，利用美法倫處理后進行自體干細胞移植依舊是多發(fā)性骨髓瘤治療金標準，有病人經(jīng)過治療后可以活二十年，死亡原因甚至不一定是腫瘤復發(fā)。

　　記者：國外上世紀50年代年就合成出了美法倫。這么長時間為什么該藥物一直沒有引入中國？

　　何為無：美法倫生產(chǎn)有很高的技術門檻，化學結構非常不穩(wěn)定。所以中國尚沒有企業(yè)仿制。

　　記者：看來美法倫其實在國外是一款成熟產(chǎn)品，相較于國外市場上的其他美法倫品牌，CASI的產(chǎn)品有什么明顯的技術優(yōu)勢？

　　何為無：CASI引進的美法倫是一種最新改良劑型，比傳統(tǒng)美法倫更穩(wěn)定。傳統(tǒng)美法倫必須先用助熔劑稀釋溶解，在一小時之內給病人大劑量注射，否則藥物就會開始降解，每小時降解10%。傳統(tǒng)美法倫的藥物特性對藥劑師和護士都是巨大的挑戰(zhàn)，在實際操作中很難實現(xiàn)1小時內完成配藥和注射。而CASI的改良型美法倫在常溫下溶解后有4小時的穩(wěn)定時間，冷藏5攝氏度可穩(wěn)定保存24小時。這是因為新型美法倫使用了環(huán)糊精包裹技術。即使用穩(wěn)定的環(huán)糊精分子包裹住不穩(wěn)定的美法倫分子。生理鹽水調配后輸入人體，環(huán)糊精就開始崩解，通過腎臟排出體外。現(xiàn)在，使用CASI的美法倫，醫(yī)院的藥劑師和護士可以很從容地配藥，用合理的速度輸入病人體內。另外，環(huán)糊精技術是有專利的，該于2016年在美國獲批。

　　記者：美法倫是CASI上市的第一款產(chǎn)品，那CASI未來的定位是什么？如何在市場競爭激烈的環(huán)境中勝出？

　　何為無：未來，我們會在血液腫瘤領域深耕細作，在多發(fā)性骨髓瘤上尋求突破。目前，多發(fā)性骨髓瘤的治療中美之間還存在很大差距。中國相比較美國的五年生存數(shù)據(jù)率差一倍，大約30%比60%。美國自體干細胞移植一年一萬例左右，中國是八百多例。大量中國患者沒有進行自體干細胞移植治療，是因為治療觀念及長期缺少美法倫。現(xiàn)在，美法倫已經(jīng)上市，我們對自體干細胞移植市場很有信心。

　　血液腫瘤是一個細分市場，完全專注于該領域的國內公司并不多。我們組建了近60人的營銷團隊，人員全部來自于跨國企業(yè)腫瘤領域精兵強將。腫瘤是非常細分行業(yè)，再大公司也不易完全主導市場。各個公司會有治療領域的專精，會精細地劃分市場。在未來，我們依然會集中優(yōu)勢在血液腫瘤領域發(fā)力。

　　記者：所以，CASI在未來的十年內會注重血液腫瘤領域，那還會有什么產(chǎn)品推向市場？

　　何為無：CASI有獨立的研發(fā)管線，后續(xù)產(chǎn)品會按照計劃進入臨床，最終進入市場。今年四月，我們從一家歐洲公司引進了CD38單克隆抗體（以下簡稱“CD38”）的全球權益，是治療多發(fā)性骨髓瘤的單抗藥物。從臨床前數(shù)據(jù)看，我們的CD38項目與已上市產(chǎn)品相比，表現(xiàn)出更好的安全性，它有希望成為“Best-in-Class”的CD38單抗。該項目由CASI獨立開發(fā)，預計在今年年底在英國遞交新藥臨床試驗申請。

　　在細胞免疫治療（CAR-T）領域CASI與合源生物公司合作，做了大量的工作。CASI的CAR?-T項目已經(jīng)向國家藥品監(jiān)督管理局提交了兩個 新藥臨床試驗申請，分別用于急性淋巴細胞白血病（ ALL ）和非霍奇金淋巴瘤（ NHL ）適應癥；預計將于2019年年底獲得批準。產(chǎn)品預計2022年投放市場。

　　記者：的確，細胞免疫治療正是現(xiàn)在的熱門產(chǎn)業(yè)，那CASI的CAR-T相比較于國外成熟的CAR-T技術有什么獨到的地方？

　　何為無：CASI的CAR-T是針對CD19靶點。CD19是一種廣泛表達于 B 細胞活化與增殖的重要膜抗原之一，是所有B細胞共有的表面標志物，也是 B 淋巴細胞系統(tǒng)惡性血液病的有效靶點。來自不同科研機構的以CD19為靶點的嵌合抗原受體（CAR）在兒童及成人復發(fā)型B 細胞急性淋巴細胞白血病（ B-ALL ）、慢性淋巴細胞白血病（ CLL ）和 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（ B-NHL ）中表現(xiàn)出持續(xù)有效的抗腫瘤療效。

　　CASI與合源生物合作的CAR-T項目來源于天津血研所的科研成果。天津血研所的CAR-T研究已經(jīng)經(jīng)歷了20多年，是一代醫(yī)學人的智慧結晶。CASI會將他們的成果商業(yè)化。未來，我們會建設自己CAR-T實驗室，相比跨國企業(yè)的CAR-T療法，我們的治療費用一定低于他們。在保障治療效果的情況下，我們樂于看到CAR-T產(chǎn)業(yè)有良性競爭，CAR-T技術的可及性未來在中國一定會大大提高。

　　記者：CASI擁有自己的生產(chǎn)基地？

　　何為無：是的，目前正在設計階段。我們已經(jīng)和無錫市惠山開發(fā)區(qū)簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議，未來會在無錫建設研發(fā)中心和生產(chǎn)基地。我們是以長遠的眼光來打造CASI的，生產(chǎn)一定是必要環(huán)節(jié)。世界上沒有一個偉大的藥企是沒有自己的生產(chǎn)基地的。未來，我們的無錫基地里可能會建設大規(guī)模CAR-T實驗室，這的確是計劃的一部分。

　　記者：我們期待CASI能為中國患者，乃至全球患者帶來一款高療效且在經(jīng)濟上可負擔的CAR-T療法。談了公司和產(chǎn)品，我們也想了解一下您個人。從資料中得知您早年在學術領域取得了很高的成就，目前在醫(yī)藥投資界也取得了很大的成功，能否和大家分享您的經(jīng)歷？

　　何為無：談不上是成功，生物醫(yī)藥是我畢生的興趣。我個人很簡單，一輩子做生物醫(yī)療。我于1986年南京大學畢業(yè)以后參加了中國教育部中美聯(lián)合培養(yǎng)物理類研究生計劃（CUSPEA）項目，在美國休斯頓的貝勒醫(yī)學院讀分子生物學博士，之后在梅奧診所、麻省總醫(yī)院進行博士后研究。1993年開始和我的導師Craig Venter一起創(chuàng)辦人類基因組最早公司。1996年我開辦了自己的第一家公司，傲銳東源。該公司去年與中國A股上市中源協(xié)和合并。那是我第一家0到1做起來的企業(yè)，從10萬美元投資開始，一路走來20多年。

　　早年間，我一邊在做企業(yè)，一邊去往賓夕法尼亞大學沃頓商學院攻讀MBA。因為我發(fā)現(xiàn)生物醫(yī)療產(chǎn)業(yè)是一個非常復雜過程，科學家不懂商業(yè)，商業(yè)不懂科學是我們這個行業(yè)特征。到目前為止，我大約投資了70家醫(yī)藥行業(yè)的公司。

　　記者：未來您的投資重點會是在海外還是在國內？

　　何為無：中美兩邊我會齊頭并進。美國新技術目前還是比中國多。從市場角度和政策角度來說，中國無疑是一方熱土。這幾年的醫(yī)藥改革使得中國患者可以大量接觸到國際上的先進醫(yī)療手段，也正是因為政策的開放，使得中國的PD-1， CAR-T研究遍地開花。

　　我們正處于人類醫(yī)學發(fā)展最好的時代，免疫細胞治療、未來可能成熟的TIL治療都是個性化醫(yī)療的產(chǎn)物，這些或許就是治愈腫瘤的鑰匙。中國醫(yī)藥人應該有更加遠大的雄心，繼續(xù)堅持生物醫(yī)藥創(chuàng)新，不忘為患者謀福祉的初心，使更多先進療法由中國創(chuàng)造。

　　我對中國市場充滿信心，我對CASI充滿信心！